作為一種罕見病，成人叢狀神經(jīng)纖維瘤“無藥可用”的治療難題有望迎來突破。日前，國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示，由正大天晴和首藥控股聯(lián)合開發(fā)的1類新藥TQ-B3234膠囊擬納入突破性治療品種，用于伴有癥狀、不能手術(shù)的I型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）相關(guān)的成人叢狀神經(jīng)纖維瘤的治療。這意味著該產(chǎn)品將加速上市進(jìn)程，有望早日惠及患者。

與此同時(shí)，正大天晴另一重磅創(chuàng)新藥、雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用TQB2102也已正式納入突破性治療品種，用于既往經(jīng)奧沙利鉑、伊立替康、氟尿嘧啶類藥物治療失敗的HER2 IHC 3+晚期結(jié)直腸癌的治療。這是今年7月HER2陽(yáng)性乳腺癌適應(yīng)癥之后，TQB2102在三個(gè)月內(nèi)第二次被納入突破性治療品種。

TQ-B3234有望填補(bǔ)國(guó)內(nèi)治療空白

(資料圖片)

神經(jīng)纖維瘤病I型（NF1）是一種遺傳性罕見病，已于2023年9月被正式納入我國(guó)《第二批罕見病目錄》。其中，約30%—60%的患者會(huì)發(fā)展為叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）。目前，手術(shù)是叢狀神經(jīng)纖維瘤的主要治療手段，但面臨難度高、易復(fù)發(fā)的挑戰(zhàn)。

根據(jù)2025年《叢狀神經(jīng)纖維瘤全病程管理專家共識(shí)》，對(duì)于無法手術(shù)的患者，應(yīng)首選MEK抑制劑進(jìn)行靶向治療以控制疾病。雖然MEK抑制劑在兒童患者中已證實(shí)有效并有藥物獲批，但國(guó)內(nèi)成人叢狀神經(jīng)纖維瘤患者仍面臨著“無藥可用”的嚴(yán)峻局面，治療需求遠(yuǎn)未得到滿足。

TQ-B3234為抗腫瘤分子靶向藥物，是選擇性的MEK1/2抑制劑，主要通過對(duì)MEK蛋白（胞外信號(hào)相關(guān)激酶（ERK）通路的上游調(diào)節(jié)器）的抑制作用，影響MAPK通路，抑制細(xì)胞增殖。

在今年的2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，正大天晴曾披露TQ-B3234的研究數(shù)據(jù)，療效分析顯示，TQ-B3234對(duì)NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）和皮膚神經(jīng)纖維瘤（cNF）均表現(xiàn)出顯著活性。在30例可評(píng)估的NF1-PN患者中，96.7%的患者腫瘤縮小，36.7%達(dá)到部分緩解（REiNS標(biāo)準(zhǔn)），最大縮小幅度為37.7%。隨著隨訪時(shí)間延長(zhǎng)，ORR持續(xù)上升。在探索性分析的6例cNF患者中，全部患者（100%）均出現(xiàn)腫瘤縮小，最大縮小幅度高達(dá)85.2%。

此外，TQ-B3234在神經(jīng)纖維瘤病I型成人患者中也展現(xiàn)出良好的耐受性。

基于研究的突破性成果，TQ-B3234治療成人叢狀神經(jīng)纖維瘤的III期注冊(cè)臨床研究已獲監(jiān)管批準(zhǔn)，即將啟動(dòng)。

TQB2102又一適應(yīng)癥納入突破性治療品種

正大天晴自主研發(fā)的雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用TQB2102也再次被國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）已正式納入突破性治療品種，用于既往經(jīng)奧沙利鉑、伊立替康、氟尿嘧啶類藥物治療失敗的HER2 IHC 3+晚期結(jié)直腸癌的治療。

HER2過表達(dá)結(jié)直腸癌患者約占結(jié)直腸癌總?cè)巳旱?%，目前尚無特異的靶向治療，尤其是經(jīng)二線標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后，三線治療手段非常有限且有效性極差，臨床治療需求迫切，亟待更有效治療方案的突破。

TQB2102是基于曲妥珠單抗+帕妥珠單抗的雙特異性抗體，靶向HER2蛋白ECD2及ECD4雙非重疊表位的雙抗ADC藥物，憑借差異化的設(shè)計(jì)在結(jié)腸癌治療中顯示出強(qiáng)效優(yōu)勢(shì)，有望成為后線腸癌長(zhǎng)效治療新選擇。

目前，TQB2102共登記開展9項(xiàng)臨床研究，包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、膽管癌、胃癌/胃食管交界部癌等適應(yīng)癥。今年7月，TQB2102被CDE納入突破性治療品種，擬用于HER2陽(yáng)性早期或局部晚期乳腺癌患者的新輔助治療。該適應(yīng)癥的II期臨床研究結(jié)果顯示，單藥8周期組總病理完全緩解（tpCR）率達(dá)73.1%，6mg/kg劑量組tpCR率達(dá)76.9%，顯著優(yōu)于當(dāng)前化療聯(lián)合雙靶標(biāo)準(zhǔn)療法及同類ADC藥物歷史數(shù)據(jù)。