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據《衛報》12 月 11 日報道，英國科學家使用一種革命性的新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例應用這項技術的病例。

(資料圖)

英國倫敦大學學院大奧蒙德街兒童醫院稱，這名女孩之前對其他療法已無反應，但在今年 5 月接受了堿基編輯技術治療后，現在身上已經檢測不到癌細胞。不過醫生們也表示，她未來是否不再出現相關癥狀尚有待觀察。

從事該項目的倫敦大學學院研究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復雜的細胞工程，為其它新的治療方法鋪平了道路，最終為患病兒童帶來更好的未來。”

這種創新的新療法背后的技術問世還不到五年，研究人員最初將該技術描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術基本上就像剪切和粘貼不同的是，堿基編輯更具有針對性和精確性。

我們的人類基因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進行單字母編輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編輯就像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特定的細胞機制。

T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導致的癌癥。這些白細胞不能正常發育，并且生長太快，干擾了體內血細胞的生長。標準治療包括骨髓移植和化療，但在阿麗莎的病例中，這些傳統治療都未能阻止疾病的發展，她唯一的選擇似乎是姑息治療。

在過去的幾年里，科學家們在癌癥的基因治療方面取得了非凡的突破。對病人的 T 細胞進行基因編輯以針對特定的癌癥并不是一項特別新的技術。然而，T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰是，基因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導致修改后的細胞破壞其它修改后的 T 細胞。

因此，新的堿基編輯技術使研究人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾，這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基編輯改變了識別免疫細胞為 T 細胞的幾個關鍵標志物。這意味著被編輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。

對 T 細胞的其它堿基編輯刪除了捐贈者特有的標記，將細胞變成了一種“通用”治療。至關重要的是，這意味著該療法可以成為一種現成的藥物，提供給許多患者，與目前 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質形成對比。

倫敦大學學院的基因療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經取得了一些驚人的成功，但創造治療方法的繁瑣過程限制了其廣泛的可行性。從患者身上采集免疫細胞，對這些特定的細胞進行基因改造，然后將它們移植回患者體內，這是一個緩慢而耗時的過程。

“在這項最新的研究中，產生了一個細胞庫–一個可以用來治療許多病人的單一細胞庫，”瓦丁頓說，“這使得藥用產品的可擴展性、商業可行性和標準化得以實現。”

在接受實驗性堿基編輯治療的一個月內，阿麗莎就完全擺脫了白血病的困擾。現在六個月后，阿麗莎病情仍在完全緩解中。

IT之家了解到，該初步臨床試驗希望在未來幾年內再招募 10 名患者，這種白血病治療只是堿基編輯技術的冰山一角。至少還有三項試驗正在進行中，以測試堿基編輯治療鐮狀細胞貧血癥、高膽固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病。

當前信息：歷史首次！英國女孩通過“堿基編輯”基因療法治好白血病