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美國加州大學(xué)圣地亞哥分校生物學(xué)家團(tuán)隊(duì)在1日的《科學(xué)進(jìn)展》雜志上發(fā)表論文，描述了一種糾正遺傳缺陷的更安全的新方法。他們利用天然DNA修復(fù)機(jī)制，為新的基因治療策略打開一扇窗，未來有可能治愈多種遺傳疾病。

在許多情況下，患有遺傳疾病的人從父母那里繼承的兩個(gè)基因拷貝中攜帶不同的突變。這意味著一條染色體上的突變，會(huì)在另一條染色體上有對應(yīng)的功能序列。鑒于此，健康的突變也可被細(xì)胞的修復(fù)機(jī)制用于在切割突變DNA后，去糾正有缺陷的突變。

研究人員此次在果蠅中設(shè)計(jì)了突變體，允許通過眼睛中色素的產(chǎn)生來可視化這種“同源染色體模板化修復(fù)”。這些突變體最初以完全白色的眼睛為特征。但是，當(dāng)同樣的果蠅表達(dá)CRISPR成分(引導(dǎo)RNA+Cas9)時(shí)，它們的眼睛上顯示出大的紅色斑塊，這表明細(xì)胞的DNA修復(fù)機(jī)制已經(jīng)成功地利用來自另一條染色體的功能DNA逆轉(zhuǎn)了突變。

然后，研究人員用被稱為“切口酶”的Cas9變體測試了他們的新系統(tǒng)，這種變體只針對一條DNA鏈而不是兩條。他們發(fā)現(xiàn)這樣的切割導(dǎo)致紅眼顏色的高度恢復(fù)，幾乎與正常(非突變)健康果蠅相當(dāng)，切口酶的修復(fù)成功率為50%—70%，而雙鏈切割Cas9的修復(fù)成功率僅為20%—30%，后者還會(huì)產(chǎn)生頻繁的突變并靶向整個(gè)基因組的其他位點(diǎn)(所謂的脫靶突變)。

新研究的一個(gè)關(guān)鍵特征是，基于切口酶的系統(tǒng)導(dǎo)致的靶向和脫靶突變要少得多。研究人員表示，在幾天內(nèi)緩慢、連續(xù)地交付切口酶成分或比一次性交付更有益。

該方法的另一個(gè)顯著優(yōu)勢是簡單性，其依賴于非常少的成分，而且DNA切口是“軟的”，這與Cas9不同，Cas9會(huì)產(chǎn)生完整的DNA斷裂，通常伴隨著突變。如果可通過促進(jìn)同源物間配對或優(yōu)化缺口特異性修復(fù)過程來增加此類事件的頻率，則可利用此策略來糾正許多致病突變。

研究發(fā)現(xiàn)：糾正遺傳缺陷更安全的新方法

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