美臨床試驗(yàn)顯示：美國(guó)基因編輯細(xì)胞可在人體內(nèi)長(zhǎng)期存活，有望用于抗癌
在美國(guó)進(jìn)行的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)顯示，經(jīng)過體外多次基因編輯的免疫細(xì)胞可在癌癥患者體內(nèi)存活數(shù)月，表明這種方法未來有望用于抗癌和治療其他疾病。
近日發(fā)表在美國(guó)《科學(xué)》雜志上的這項(xiàng)研究顯示，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員使用CRISPR/Cas9等方法多次編輯了從3名癌癥患者血液中提取的免疫細(xì)胞，并將這些細(xì)胞注回患者體內(nèi)。這些細(xì)胞在患者體內(nèi)存活可達(dá)9個(gè)月。此前公開數(shù)據(jù)顯示，這類細(xì)胞通常在體內(nèi)生存不會(huì)超過一周。這也是美國(guó)首個(gè)基因編輯療法的人體臨床測(cè)試。
被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)能精確定位并切斷DNA上的基因位點(diǎn)，可以關(guān)閉某個(gè)基因或引入新的基因片段。在本次研究中，研究人員首先成功運(yùn)用“基因剪刀”敲除了患者T細(xì)胞上的2個(gè)自然受體，使T細(xì)胞可以尋找并殺滅腫瘤細(xì)胞。隨后，研究者又敲除了阻礙T細(xì)胞殺滅癌細(xì)胞的1個(gè)PD-1檢查點(diǎn)，為T細(xì)胞殺滅癌細(xì)胞“掃清障礙”。這也首次證明了CRISPR/Cas9可同時(shí)編輯人體細(xì)胞的多個(gè)位點(diǎn)。
數(shù)月后研究人員從患者血樣中分離出這些經(jīng)過編輯的細(xì)胞，結(jié)果顯示它們?cè)趯?shí)驗(yàn)室環(huán)境中仍可殺滅腫瘤細(xì)胞。
論文共同作者、賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)療法教授卡爾·瓊說，這種技術(shù)未來有望用于治療甚至治愈多種疾病。
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